雷特综合征是一种严重的神经发育障碍，主要影响女性，全球估计有35万病例。目前，这种由MECP2基因突变引起的疾病尚无治愈方法，治疗选择也有限。ProQR的疗法AX-2402使用公司专有的Axiomer RNA编辑平台，针对MECP2基因中的R270X突变。

根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。

Rgenta将获得现金预付款和行权前里程碑付款 同时有望获得里程碑付款、专利费和潜在的股权投资 Rgenta ...

Rgenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发一系列用于治疗癌症和神经系统疾病的针对RNA靶点的口服小分子药物。公司今日宣布 ...

Rgenta将获得现金预付款和行权前里程碑付款 同时有望获得里程碑付款、专利费和潜在的股权投 Rgenta ...

益普生（Ipsen）与Biomunex Pharmaceuticals日前宣布达成一项针对BMX-502的全球独家授权协议。BMX-502是一种潜在“first-in-class”双特异性抗体，通过激活一类名为黏膜相关恒定T细胞（MAIT细胞）的细胞毒性T细胞，并靶向GPC3肿瘤抗原，以杀死癌细胞。GPC3是一种经临床验证的靶点，在多种癌症类型中高度表达。MAIT细胞遍布全身，特别是在黏膜和屏障组 ...

近日，Sarepta Therapeutics宣布与Arrowhead ...

周一，BMO Capital Markets维持了对Silence Therapeutics (NASDAQ:SLN)的"优于大市"评级和67.00美元的目标价。Silence Therapeutics是一家专注于开发RNA干扰 (RNAi)疗法的生物技术公司。目前该股交易价格为7.92美元， InvestingPro ...

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（以下简称“公司”，以下简称“Arcturus”，纳斯达克股票代码：ARCT）是一家专注于开发传染病疫苗和肝脏及呼吸道罕见疾病领域机会的商业信使 RNA 药物公司，该公司宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已为该公司的新药临床试验 (IND ...