CGT主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种，一种是细胞治疗，主要涉及体外治疗，将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到治疗的效果；另一种是基因治疗，主要涉及体内治疗，将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到治疗疾病的目的。

CRISPR是一种强大的基因编辑工具，它使用一种名为Cas9的酶对目标基因进行精确编辑。 但问题是，它并不总能留在身体的正确部位，而且在需要的很长时间后仍会继续编辑基因，从而可能引发免疫反应。一种新型癌症基因疗法可以在身体的特定部位远程激活。

作为RNA特异性靶向工具，CRISPR/Cas13技术提供了一种强大而有效的方法，这种精度对于揭示多种类型RNA在植物生长发育过程中的作用，如发育、应激反应等至关重要，这为植物功能研究和作物改良提供了新的技术手段。

Wang和他的实验室在聚焦超声方面有着悠久的历史，这是利用嵌合抗原受体（CAR） t细胞进行的突破性癌症免疫治疗研究的一部分。CAR t细胞是从患者身上提取的免疫细胞，经过改造后可以更有效地对抗癌症。Wang和他的团队利用超声波直接控制这些CAR - t细胞，在不伤害健康组织的情况下精确靶向肿瘤细胞。

自诞生以来，CRISPR-Cas9这把"基因魔剪"虽然掀起了生命科学研究的革命性浪潮。然而，面对那些"油盐不进"的难转染细胞，特别是原代免疫细胞，这把基因魔剪却常常无处施展。现在，这个难题终于迎来突破性解决方案！西湖凝聚体携手西湖大学研究团队重磅推出 ...

在大量预处理的T细胞淋巴瘤患者中，CTX130显示出可控的安全性和有希望的客观缓解率。这项研究表明，同种异体的CAR-T细胞可以安全地用于复发或难治性T细胞淋巴瘤患者。但CTX130疗效和抗肿瘤活性需要进一步的证明。

加州大学旧金山分校奥克兰贝尼奥夫儿童医院正在招募患者参加一项旨在治愈镰状细胞病的创新临床试验。该试验是美国首次将非病毒CRISPR-Cas9基因编辑技术应用于人类，直接纠正导致该疾病的基因突变。

如今，在一项新的研究中，洛克菲勒大学细菌学实验室的Luciano Marraffini及其团队和纪念斯隆-凯特琳癌症中心结构生物学实验室的Dinshaw Patel及其团队发现一种CRISPR系统不仅能用基因剪刀对付入侵者，还能充当某种分子熏蒸剂。相关研究结果近期发表在 Cell 期刊上，论文标题为 “The CRISPR-associated adenosine deaminase Cad1 ...

近期，一项发表在《Nature》上的研究《CRISPR-Cas9 screens reveal regulators of ageing in neural stem cells》，通过基于CRISPR-Cas9基因编辑的筛选技术揭示了NSC衰老 ...

值得一提的是，CRISPR-Cas序列是由蛋白质和ncRNA组成的分子机器，共同引导适应性免疫对抗病毒感染。 DNA靶向Cas9核酸酶，通常在3000到4800碱基对 (bp ...

研究发现，Evo 生成的多基因系统成功率接近 50%，生成的 CRISPR-Cas9 蛋白也经实验验证具有功能活性。此外，在全基因组生成方面，Evo 生成的序列在基因组组织、编码密度和天然基因组方面显示出高度的相似性。 Evo 不仅能够预测基因突变的效应，还具备生成完整 ...