Sarepta Therapeutics今日宣布与Arrowhead ...

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（以下简称“公司”，以下简称“Arcturus”，纳斯达克股票代码：ARCT）是一家专注于开发传染病疫苗和肝脏及呼吸道罕见疾病领域机会的商业信使 RNA ...

2024年11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

在其他最近的新闻中，CAMP4 Therapeutics Corp因其专有的ASO RNA激活器（RAP）平台的潜力而引起了摩根大通的重视。该平台旨在恢复特定蛋白质的表达以治疗由基因单倍不足引起的疾病，代表了治疗遗传疾病的一种新方法。

制药公司Ractigen Therapeutics宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 RAG-21 “孤儿药认定” (Orphan Drug Designation, ODD)资格 ，该药物是一种靶向FUS基因的新型 siRNA 疗法，用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS)。 制药公司Ractigen Therapeutics 11月中旬宣布，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 ...

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Ractigen Therapeutics的新型疗法RAG-21的孤儿药（ODD）资格，旨在治疗一种与FUS基因突变相关的渐冻人症（ALS）亚型。这是该公司获得的第二个孤儿药地位，表明市场对创新疗法的迫切需求。本篇文章将带您深入了解这项新药的研发背景、作用机制及其对ALS患者的潜在影响。 什么是RAG-21？ RAG-21是一种小干扰RNA（siRNA）疗 ...